HÄMATOLOGISCH ONKOLOGISCHER SCHWERPUNKT
Dres. Müller-Hagen | Bertram | Kollegen

Studien

Viele Patienten mit bösartigen Erkrankungen werden irgendwann im Verlauf von Diagnostik oder Therapie mit dem Begriff „"Studie"“ konfrontiert. Wir halten sehr viele Studien für richtig und sinnvoll und fragen auch einige unserer Patienten, ob sie nicht im Rahmen von bestimmten Studien behandelt werden wollen, an denen wir teilnehmen.

Was prüfen Studien - was wird in der Onkologie untersucht?

Mit dem Begriff Studie wird eine inzwischen im Arzneimittelgesetz extrem genau geregelte Form von wissenschaftlicher Untersuchung bezeichnet. In der Onkologie und der Hämatologie werden die meisten Studien im Bereich der Medikamentenentwicklung durchgeführt. Dabei kann es um die Frage gehen

  • ob bereits bekannte Medikamente gegen andere Erkrankungen,
  • in anderen Dosierungen
  • in anderen Kombinationen oder
  • in anderen Erkrankungsstadien nützlich sind

Es kann aber auch um die Entwicklung ganz neuer Wirkstoffe gehen

  • ob sie verträglich sind
  • in welchen Dosierungen sie angewendet werden sollen
  • wie wirksam sie sind
  • welches Spektrum unterwünschter Wirkungen sie haben
  • ob sie besser als bereits vorhandene übliche Wirkstoffe sind

Wozu Studien - warum Beobachtungspläne?

Das Grundproblem besteht darin, dass jeder Mensch ein wenig anders reagiert und auch nicht Krebserkrankung gleich Krebserkrankung ist. Um dennoch einigermaßen allgemeingültige Erkenntnisse über ein Medikament zu gewinnen (wirkt es? wie gut wirkt es? wie lange hält die Wirkung an? Nebenwirkungen?), müssen viele Patienten mit ihm behandelt und ihre Daten ausgewertet werden. Weil zudem bei einem einzelnen Menschen auch spontane Veränderungen der Erkrankung eintreten können (auch Stillstandsphasen oder vorübergehende Besserungen ohne Behandlung), müssen die Beobachtungen nach einem genauen Plan ausgewertet werden, um solche Zufallseinflüsse zu erkennen und nicht mit Medikamentenwirkungen zu verwechseln.

Das Vergleichsprinzip

Letztlich kennen wir keine bessere Methode, um zu den dringend nötigen Erkenntnissen zu kommen. Wir sind davon überzeugt, dass der Glauben an ein Medikament allein nicht ausreicht – wir wünschen uns im Interesse unserer Patienten stattdessen Beweise. Das wichtigste Prinzip ist dabei der Vergleich, zum Beispiel:

  • herkömmliche Therapie gegen neue Therapie
  • bekannte Dosierung gegen neue Dosierung
  • keine Behandlung wie früher immer gegen neuerdings vielleicht mögliche Behandlung

Die Auswertung der Ergebnisse nach einer Zeit ermöglicht dann eine klarere Erkenntnis über den Wert des Geprüften. Und das kann, muss aber nicht unbedingt besser sein – es gibt durchaus auch negative Prüfergebnisse: Forscher dachten nach Versuchen in Reagenzglas und mit der Maus, dass ein Mittel auch dem Menschen helfen könnte, aber das Medikament erweist sich dann doch als zu giftig, zu nebenwirkungsreich, zu schwer zu lagern, gegenüber vorhandenen Substanzen als schlechter wirksam oder ähnliches –und kommt nicht auf den Markt.

Randomisierung - das Zufallsprinzip

Wenn Studien zwei oder mehr Gruppen vergleichen, wird heutzutage sehr viel Wert darauf gelegt, dass das Ergebnis nicht dadurch verfälscht wird, dass Patienten mit bestimmten für einen guten Erfolg wichtigen Eigenschaften alle in derselben Gruppe landen, die dann natürlich gewinnen würde, auch wenn die geprüfte Methode vielleicht in Wirklichkeit nicht besser ist. Es muss eine zufällige Zuordnung des Studienpatienten zu entweder der Prüftherapie oder der Standardtherapie erfolgen. Diesen Vorgang nennt man Randomisierung. Weder Patient noch behandelnder Arzt können dies beeinflussen. Ein solches Vorgehen kann natürlich nur dann zulässig sein, wenn zuvor klar ist, dass jede der Möglichkeiten für sich genommen eine gute und richtige Vorgehensweise darstellt. - Es gibt aber auch andere Formen von Studien, bei denen alle Patienten gleich behandelt werden und es auf die sehr genaue Protokollierung von Wirkungen ankommt.

Was nützt das?

Zunächst: Studien dienen dem Erkenntnisgewinn und nicht in allererster Linie dem in der Studie behandelten Patienten. Ohne Studien hätte man niemals herausgefunden, wie (um ein Beispiel zu nennen) die Hodgkin´sche Erkrankung (ein „Lymphkrebs“) in den allermeisten Fällen heilbar ist. Ohne Studien hätte man nie herausgefunden, dass mit Hilfe von zusätzlich zur Operation gegebener Chemotherapie bei Brustkrebs, Dickdarmkrebs und Bronchialkrebs die Überlebenschancen gesteigert werden können. Ohne Studien würden neue Wirkstoffe gar nicht erst zur Anwendung freigegeben. Studien nützen aber auch den Patienten selbst, die im Rahmen einer Studie behandelt werden. Dies hat zwei Gründe: Die Behandlungsprotokolle stellen sicher, dass keine veralteten oder falschen Maßnahmen angewendet werden, es wird mindestens die beste bisher übliche Therapie gegeben – und manchmal ermöglichen erst Studien, dass anderweitig noch nicht verfügbare Medikamente bereitgestellt werden.

Man darf darüber streiten, ob es unserer Ärztegruppe nützt, wenn unsere Patienten innerhalb von Studienprotokollen behandelt werden. Unsere Studienkoordinatorinnen sind hochspezialisierte Fachleute, die ihr Gehalt verdienen. Es fließt also Geld für Erkenntnisgewinn. Wenn Studien dazu führen, dass ein Medikament von der pharmazeutischen Industrie an den Markt gebracht werden kann, besteht dort ein legitimes wirtschaftliches Interesse. Gewinne, die wir in einem solchen Zusammenhang machen können, helfen uns insgesamt beim Erreichen einer schwarzen Null in der Studienorganisation. Grund für „Miese“ sind andere Studien (Fachbegriff: investigator initiated) -– in der Regel sind dies Fragestellungen, die akademische Gruppen zu klären versuchen. Beispiel: Hodgkin-Lymphom-Studien oder CLL-Studien), die sich eben nicht „rechnen“. Viel monetärer Nutzen entsteht durch Studientätigkeit unterm Strich also nicht, aber wir sind davon überzeugt, dass Mitarbeit in wissenschaftlichen Arbeitsgruppen sich insgesamt positiv auf unser Niveau auswirkt.

Das ist, was uns nützt. Das ist, was unseren Patienten nützt.

Sicherheit

Damit Patienten in Studien nicht zu einem Spielball von Interessen werden, sind umfangreiche rechtliche Rahmenbedingungen erlassen worden. Es gibt Vorschriften zur Versicherung, zu Mindeststandards, zu Vorgehensweisen, zu Überprüfungen der laufenden Studien, ggf. sogar zum vorzeitigen Ende einer Studie (wenn sich früh zeigen sollte, dass eine der Vorgehensweisen besser ist) - vor allem aber werden Studien von unabhängigen Ethikkommissionen (in Hamburg: bei der Ärztekammer) geprüft. Insofern stellen die Studien, die wir unseren Patienten anbieten, kein relevantes Sicherheitsrisiko dar. Zumindest keines, das verschwiegen werden würde. Man darf nicht vergessen, dass wir über Krebsbehandlung reden, die auch völlig ohne jede Studie Gefahren haben kann.

Erfahrung

Im Hämatologisch-onkologischen Schwerpunkt haben wir umfangreiche Erfahrung mit Studien. Wir haben als Ärzte in den zurück liegenden Jahrzehnten erlebt, wie Studienergebnisse Behandlungen verbessert haben. Wir haben erfahren, wie hilfreich Studienprotokolle (Protokoll = Sammlung der Vielzahl von Einzelvorschriften zum Vorgehen in Zusammenhang mit einer Behandlung) sein können. Wir sehen Studien als unverzichtbaren Bestandteil unserer Arbeit und möchten im Einzelfall unsere Patienten zur Behandlung im Rahmen von Studien ermutigen.